Eksperts: Farmācija jauna zinātniskā laikmeta priekšvakarā
Raksta autors: Dr. Valters Bolevics, Starptautisko inovatīvo farmaceitisko firmu asociācijas (SIFFA) direktors
Zinātnes attīstība farmācijas jomā straujiem soļiem virzās uz priekšu, lai šodien neārstējamas slimības padarītu par ārstējamām vai pilnībā izārstējamām. Inovatīvās terapijas dažādu saslimšanu ārstēšanā piedzīvo vēl nesen tikai zinātniskos žurnālos vai fantastikas žanra filmās atainotus scenārijus, ne tikai atklājot jaunus medikamentus, bet arī mainot pieeju līdzšinējām ārstniecības metodēm, lai pacienti varētu dzīvot ilgāku un kvalitatīvāku dzīvi. Vienlaikus tas ļaus ietaupīt ievērojamus līdzekļus ārstniecības norises gaitā un radīs būtisku ekonomisko ieguvumu valstīm.
Pasaulē šobrīd izstrādes stadijā atrodas vairāk nekā septiņi tūkstoši jaunu medikamentu, no kuriem lielākā daļa jeb 1813 ir paredzēti vēža ārstēšanai. Onkoloģija farmācijas jomā ir prioritāte Nr. 1, tāpēc vadošie nozares speciālisti visā pasaulē strādā pie jaunu ārstniecības terapiju izveides.
Piemēram, kombinētās vēža ārstēšanas terapijas, manipulējot ar dažādiem darbības mehānismiem vai vairākiem ārstēšanas ceļiem audzēja attīstības ciklā, sola sasniegt labākus rezultātus salīdzinājumā ar līdzšinējām metodēm. Imūnterapija atjauno pacienta imūno reakciju uz audzēja šūnām, savukārt mērķtiecīga un epiģenētiska terapija tiešā veidā kavē vai pilnībā iznīcina audzēja šūnu proliferāciju.
Nesīkšūnu plaušu vēzis ir izplatītākā vēža forma ar mazu dzīvildzi, un Eiropā katru gadu aptuveni 490 tūkstošiem cilvēku tiek diagnosticēts šis vēža tips. Ja vēl pirms pāris gadiem ķīmijterapija bija standarta prakse šī vēža ārstēšanai, tad 2018.-2019. gadā Eiropas Savienībā tika reģistrētas trīs produktu kombinācijas, un vēl četras nonāks tirgū 2023. gadā, kas pēc veikto klīnisko pētījumu rezultātiem paildzina pacientu dzīvildzi par pieciem gadiem un vairāk. Veselības aprūpes informācijas institūta "IQVIA" apkopotie dati par 2019. gadu liecina, ka uzlabojot šo pacientu dzīvildzi, Eiropas Savienības ekonomiskais ieguvums mērāms aptuveni 662 miljonu eiro apjomā par katru iegūto dzīves gadu no ES pacientiem.
Zinātnieki lielu enerģiju velta arī CAR-T šūnu terapijai. Ne velti, jo katru gadu Eiropā tiek atklāti vairāk nekā 78 tūkstoši jaunu asins vēža gadījumu, un šī metode palīdz pacienta paša ķermenim cīnīties pret šo vēža formu. CAR-T šūnu terapija sola samazināt mērķtiecīgas terapijas izdevumus no 55% līdz pat 100% un nākotnē varētu aizstāt ārstēšanu ar ķīmijterapiju pilnībā. Šis terapijas princips izmanto paša ķermeņa imūnsistēmu, lai veidotu imūnas šūnas, kas mērķētas uz konkrētiem asins vēža veidiem. 2018. gada augustā divu Šveicē bāzētu kompāniju apvienība kļuva par ES pirmo apstiprināto CAR-T terapijas izstrādātāju, papildus tam aptuveni 40 terapijas atrodas izstrādes pirmajā fāzē, savukārt tuvākajā laikā tiks uzsāktas astoņas jaunas terapijas. CAR-T šūnu terapijai ir potenciāls izārstēt hematoloģiskus vēžus, ļaujot vairāk cilvēku aktīvi piedalīties ekonomikas produktivitātē, tā radot papildu ikgadēju ieguldījumu Eiropas Savienības Iekšzemes kopproduktā (ES IKP) aptuveni 5,1 miljarda eiro apmērā.
Gēnu terapija, kura šobrīd piedzīvo jaunu attīstības virzienu, spēs izārstēt hemofiliju, ar kuru šobrīd Eiropā slimo ap 12 tūkstošiem pacientu, un vairākkārtīgi samazinās valstu izmaksas, salīdzinot ar esošajām terapijām, prognozē zinātnieki. Šis terapijas veids aizstāj bojātos vai trūkstošos gēnus šūnās un novērš ģenētiskās slimības tiešo cēloni, ievadot šūnās ģenētisko materiālu, lai kompensētu patoloģiskos gēnus.
Šūnu terapijā savukārt dzīvu šūnu materiālu pacientam injicē, lai ārstētu slimības cēloni, piemēram, 1. tipa cukura diabētu. Terapijas ietvaros implantē veselīgas aizkuņģa dziedzera šūnas pacientiem, lai ražotu insulīnu un regulētu glikozes līmeni asinīs. Paredzams, ka šūnu terapija nodrošinās glikozes līmeņa kontroli asinīs bez nepieciešamības pastāvīgi ievadīt insulīnu. Plānots, ka līdz 2021. gadam tirdzniecības atļauju saņems piecas šūnu terapijas dažādās indikācijās, kas samazinātu blakus slimību un hipoglikēmijas biežumu, vienlaikus samazinot hospitalizācijas rezultātā slimnīcā pavadīto dienu skaitu par aptuveni 650 tūkstošiem gadā, un radītu nominālā ES IKP pieaugumu par vidēji 16 miljardiem eiro.
Sagaidu, ka tuvāko piecu līdz 10 gadu laikā farmācijas jomā gaidāmas pozitīvas pārmaiņas, pat izrāviens cilvēces labklājībai, jo šobrīd izstrādes procesā pasaulē atrodas ne tikai virkne jaunu medikamentu, bet tiek attīstīta zinātniski pilnīgi cita pieeja slimību ārstēšanā – iepriekš minētās šūnu un gēnu terapijas, kuru ietvaros vienas vai vairāku procedūru laikā cilvēks var tikt izārstēts no iepriekš neārstējamām slimībām.
Protams, viens ir inovācijas attīstīt, otrs – tām piekļūt, tāpēc ES dalībvalstu veselības aprūpes dienesti jau šodien izstrādā jaunus finansēšanas mehānismus un maina tā saucamo kompensējamo zāļu sarakstu sagaidāmajām pārmaiņām. Jo - pavisam tuvā nākotnē līdzšinēji ierastajai ārsta nozīmētajai medikamentu paciņai var tikt nozīmēta šūnu vai gēnu terapija. Nākamajā desmitgadē farmācijas nozare palīdzēs cilvēcei pietuvoties maģiskajam nemirstības Grālam, tāpēc galvenais, lai arī mūsu veselības nozare un politikas veidotāji ir gatavi pārmaiņām, kas pienāks tikpat negaidīti kā pirmais sniegs Rīgas ielās.
