Raksta autore: Vladislava Marāne, Starptautisko inovatīvo farmaceitisko firmu asociācijas (SIFFA) direktore

Pavasara sākumā plaši izskanēja fakts, ka reto slimību pacientiem šī gada budžetā finansējums jauniem medikamentiem netiek piešķirts. Lai gan ir cerības uz nelielu finansējuma pieaugumu nākamajā gadā, liela daļa reto slimību pacientu joprojām paliks bez medikamentiem. Gan tāpēc, ka arī šoreiz Veselības ministrijai netiks piešķirts viss pieprasītais finansējums, gan tāpēc, ka lielai daļai diagnožu zāles vēl nemaz nav atklātas  un apstiprinātas. Ieskicēšu, kāda ir situācija Latvijā un Eiropas Savienībā, kā arī apskatīšu iespējamos risinājumus.

Cik retas ir retās slimības?  

Retās slimības skar nelielu cilvēku skaitu, un to specifiku nosaka šo slimību retā izplatība. Eiropā un ASV par reto slimību tiek uzskatīta tāda, kas skar ne vairāk kā 1 no 2000 cilvēkiem. Aptuveni puse no šīm slimībām tiek diagnosticētas jau bērnībā. Tāpēc jo īpaši būtiski nodrošināt, ka ikvienam pacientam tiek nodrošināta vispiemērotākā ārstēšana. Aprēķināts, ka šobrīd ir atklāti pieci līdz astoņi tūkstoši reto slimību, ar kurām dzīves laikā saslimst no 6 līdz 8 % iedzīvotāju. Lai gan katrai retajai slimībai ir maza izplatība, kopumā ar tām slimo no 27 līdz 36 miljoniem Eiropas Savienības iedzīvotāju.[1] Savukārt Latvijā šie skaitļi varētu būt no 100 līdz 140 tūkstošiem cilvēku. Daudziem no tiem precīza diagnoze vēl nav uzstādīta, lai gan jāatzīst, ka diagnostika Latvijā arvien uzlabojas.

Medikamentu pieejamība un cenas

Medikamentu pieejamības jautājums jāsadala divās daļās: ir medikamenti, kas nav pieejami, jo tie vēl nav izstrādāti, un ir medikamenti, kas nav pieejami ierobežotā finansējuma dēļ Latvijas budžetā.

Šobrīd medikamenti ir pieejami tikai 5% reto slimību diagnožu gadījumos, kamēr 95% vēl nav izstrādāti. Tātad, pat ja diagnoze ir uzstādīta, pacientiem bieži vien nav efektīvas ārstēšanas iespēju – viņiem tiek piedāvātas rehabilitācijas programmas, uztura plāni vai citas alternatīvas, kas būtiski neuzlabo dzīves kvalitāti.

Farmācijas joma attīstās strauji, un tās galvenais mērķis ir nodrošināt ikvienam pacientam pēc iespējas ātrāk visefektīvāko terapiju. Klīnisko pētījumu skaits, kas vērsti uz retajām slimībām, laika posmā no 2006. līdz 2016. gadam pieaudzis par 88%.[2] Gandrīz 600 esošie un izstrādē esošie reto slimību medikamenti ietver jaunās tehnoloģijas, piemēram, šūnu un gēnu terapijas, kā arī monoklonālās antivielas un citas metodes, lai precīzi mērķētu uz slimības lokalizāciju. Turklāt aptuveni 180 ekspertu ārstu veikts pētījums, kura mērķis bija identificēt pēdējo 25 gadu vistransformējošākās zāles, parādīja, ka no 26 identificētajiem medikamentiem 10 sākotnēji tika izstrādāti tieši retajām slimībām.[3]

Tomēr progress ne vienmēr bijis tik straujš, un tas ir tieši saistīts ar Eiropas Savienībā 2000. gadā pieņemto regulu “European Orphan Medicinal Products Regulation”, kas paredzēja dažādus stimulus reto slimību medikamentu izstrādei un veicināja šīs jomas iekļaušanu politiskajā dienaskārtībā. Pirms regulas pieņemšanas pacientiem bija pieejami tikai 8 medikamenti, taču 18 gadu laikā to skaits ir pieaudzis līdz 190 jaunām, apstiprinātām terapijām ar vairāk nekā 2300 indikāciju retajām slimībām.

Šis ir labs piemērs, kas parāda, cik liela loma lēmumu pieņēmējiem un Eiropas Savienības regulējumam ir šajā procesā. Turklāt jāņem vērā, ka atbalstošs regulējums veicina arī klīnisko pētījumu pieejamību pacientiem. Arī farmācijas uzņēmumu ieguldījums ir bijis ļoti nozīmīgs. No brīža, kad tiek sintezēta pirmā viela jaunam medikamentam, līdz tā nonāk tirgū, paiet aptuveni 13 gadi. No 10 000 laboratorijās sintezētām vielām tikai viena vai divas iziet visus attīstības ciklus un kļūst par tirgū pieejamu medikamentu. Pētniecības un izstrādes izmaksas jaunam medikamentam var pārsniegt 2 miljardus eiro. Tas ir arī iemesls tam, ka medikamentu cenas reizēm ir ļoti augstas – ieguldītais finansējums ir liels, savukārt pacientu skaits – mazs, un finanšu līdzekļi ir jāiegulda arī nākamajos medikamentos, ko sagaida pacienti.

Ko varam darīt, lai veicinātu medikamentu izstrādi?

Kā aprakstīts minētajā piemērā, Eiropas Savienības regulējums ir atslēga jaunu medikamentu izstrādei. Šobrīd Eiropas Savienības līmenī norit apjomīgākā farmācijas regulējuma pārskatīšana pēdējo 20 gadu laikā. Lēmumu pieņēmējiem jābūt ļoti piesardzīgiem, lai neapstādinātu līdz šim sasniegto progresu. Viens no neatkarīgajiem izvērtējumiem jau tagad prognozē, ka, pieņemot jaunos noteikumus, līdz 2035. gadam pacienti zaudēs iespēju saņemt 45 jaunus reto slimību medikamentus.[4] Arī Latvijas Veselības ministrijai ir iespēja ietekmēt jauno regulējumu, un tai ir jāizmanto šī iespēja ne tikai, lai veicinātu medikamentu cenu kritumu, bet arī, lai nodrošinātu, ka ilgtermiņā pacientiem pieejami arvien vairāk inovatīvi medikamenti.

Kas jādara Latvijā, lai mūsu pacientiem būtu pieejami inovatīvi medikamenti?

Lai arī lielu daļu izaicinājumu jārisina Eiropas Savienības līmenī, arī Latvijā ir virkne uzdevumu, kurus jāpaveic, lai mūsu pacientiem būtu pieejami vismaz tie medikamenti, kas Eiropā jau ir apstiprināti.                               

Šobrīd no pēdējo četru gadu laikā 63 ES reģistrētiem medikamentiem reto slimību jomā Latvijas pacientiem pieejami tikai 7, kas ierindo mūs vienā no pēdējām vietām Eiropas Savienībā. Turklāt vairāk nekā 20 medikamenti jau ir Zāļu valsts aģentūras izvērtēti un atzīti par izmaksu efektīviem tieši Latvijas situācijai, tomēr tie netiek iekļauti kompensējamo zāļu sarakstā finansējuma trūkuma dēļ.

Lai risinātu šo mūsu pacientu nevienlīdzīgo situāciju salīdzinājumā ar pacientiem citur Eiropā, pirmkārt, ir jānodrošina visi priekšnosacījumi, lai inovatīvo medikamentu ienākšanai Latvijas tirgū būtu atbilstoša vide, īpaši ņemot vērā to, ka Latvija ir maza valsts ar nelielu pacientu skaitu dažādās reto slimību diagnozēs. Tas nozīmē stabilitāti un paredzamību budžeta pieaugumā, lai uzņēmums varētu laikus plānot savus ieguldījumus. Tāpat ir nepieciešami pēc iespējas pilnīgāki dati par pacientiem, lai varētu ne tikai prognozēt viņu skaitu, bet arī, piemēram, vienoties ar valsti par izdevīgākiem nosacījumiem, kad apmaksa par medikamentu tiek veikta tikai pie konkrētu terapeitisko rezultātu sasniegšanas. Jānodrošina vienlīdzība starp dažādām pacientu grupām, lai kompensējamais medikaments būtu pieejams visiem (piemēram, gan bērniem, gan pieaugušajiem). Ir svarīgi, lai retās slimības kļūtu par nemainīgu politisko prioritāti un šajā jomā turpinātu notikt uzlabojumi. Reto slimību plāns ir ļoti laba bāze šai attīstībai, taču nepieciešams ik gadu tam piešķirt jau aprēķināto un apstiprināto finansējumu, tai skaitā inovatīvajiem medikamentiem.

Lai Latvijas pacientiem būtu pieejami jaunākie inovatīvie medikamenti reto slimību jomā, ir aktīvi jāstrādā visos virzienos: jāveicina labvēlīgs Eiropas Savienības regulējums, jāveido stabila vide medikamentu ienākšanai Latvijā un, pats būtiskākais, ik gadu jāparedz finansējuma pieaugums reto slimību medikamentiem valsts budžetā.