Eksperti: jāveicina biofarmācijas medikamentu pieejamība
Tirgus un sabiedriskās domas pētījumu centra SKDS 2013. gada aprīlī veiktā aptaujā "Biofarmācijas nozares vieta Latvijas veselības aprūpes sistēmā" piedalijās 103 Latvijas vadošie praktizējošie ārsti un veselības aprūpes nozares amatpersonas. Ir izpētīts, ka biofarmācija ir nozīmīga nākotnes medicīnas nozare. Aptaujātie eksperti nekļūdīgi atzina, ka, galvenokārt, reimatoloģijā, onkoloģijā, virusoloģijā, dermatoloģijā un hematoloģijā biofarmaceitiskās zāles ir viens no efektīvākajiem vai vienīgais efektīvākais ārstniecības veids. Vairāk nekā 80% ārstu un ierēdņu ir vienisprātis, ka veselības aprūpes sistēmai ir jāpalielina iedzīvotāju dzīvildzes kvalitāte. Tomēr ārsti un veselības aprūpes speciālisti vairāk interesējas par biofarmāciju nekā ierēdņi. Katrs trešais ārsts zina, ka biotehnoloģiskā procesā iegūtie medikamenti iedalās trīs grupās - biofarmaceitiskās zāles, bioloģiskās zāles un bioloģiski līdzīgi preparāti (biolīdzinieki). Idejai, ka veselības aprūpes sistēmai ir jābūt vairāk preventīvai slimību novēršanā pilnībā piekrīt tikai 53% ārstu, taču veselības nozares politikas veidotāji pauž lielāku atbalstu un piekrīt 82% no aptaujātajiem. Par to, ka veselības nozarei ir jābūt vērstai uz personalizētu ārstniecības pieeju katram pacientam, tai skaitā personalizētu zāļu ražošanu, pilnībā piekrīt tikai 55% vadošo Latvijas ārstu un katrs trešais ierēdnis. Savukārt apgalvojumam, ka veselības aprūpes sistēmai ir jābūt vairāk vērstai uz inovācijām, stingru atbalstu pauž tikai 40% ārstu. No vadošajiem veselības nozares politikas veidotājiem 14% aptaujāto pauž stingru atbalstu un gandrīz tik pat daudz nepiekrīt inovācijas lomai veselības aprūpes sistēmas nākotnes attīstībā.
"Ekspertu viedokļu aptaujas dati liecina, ka daudziem ārstiem un atbildīgajiem ierēdņiem ir fragmentāras zināšanas un izpratnes trūkums par biofarmācijas nozari. Liela daļa ekspertu un ārstu interesējās par jaunākajiem biofarmācijas sasniegumiem, taču, lūdzot nosaukt konkrētus biofarmācijas medikamentus, izrādās, ka teju trešdaļa nosaukto zāļu ir uztura bagātinātāji un augu valsts izcelsmes zāles, nevis inovatīvie biofarmācijas preparāti," skaidro Arnis Kaktiņš, tirgus un sabiedriskās domas pētījumu centra SKDS direktors.
P. Stradiņa klīniskās universitātes slimnīcas Onkoloģijas klīnikas vadītāja Dr. med. Gunta Purkalne ir pārliecināta, ka: "Mēs varētu ārstēt un paildzināt pacientu dzīvildzi, ja biofarmācijas zāles, kas onkoloģiskajiem pacientiem ir viens no efektīvākajiem ārstniecības līdzekļiem, būtu pieejamākas. Personalizētā medicīna, uz ko tiecas visa mūsdienu attīstītā sabiedrība, pagaidām Latvijā ir pieejama ļoti ierobežoti. Virkne biofarmaceitisko medikamentu, kuri Eiropā tiek praksē pielietoti ļoti plaši, Latvijā nav pieejami. Taču tik pat turīgās valstīs kā Lietuvā un Igaunijā šie medikamenti ir pieejami plašāk."
Medicīnā ir noticis plašs zinātnes lēciens kopš 1922. gada, kad pirmā olbaltumviela tika izdalīta no dzīvnieku audiem, līdz mūsdienām, kad biofarmaceitisko zāļu izveidei tiek izmantotas dzīvas šūnas un DNS tehnoloģijas, kas ļauj iegūt cilvēka organismā sastopamās olbaltumvielas, tās pilnveidot un ražot rūpnieciski. "Biofarmaceitiskās zāles ir efektīvas, jo to iedarbības mehānisms var tikt personalizēts un pielāgots pacientam. Ar laiku tās aizvietos daudzas ķīmiskās zāles, kuras lietojam šobrīd. Biofarmaceitiskās zāles piedāvā arī principiāli jaunu terapiju iespējas," papildina Dr. biol. Jānis Ancāns, LU Bioloģijas fakultātes Mikrobioloģijas un biotehnoloģijas katedras docents, pētnieks un Eiropas Zāļu aģentūras Uzlaboto terapiju komitejas pārstāvis.
Par biofarmācijas nozari
Biofarmācija ir inovatīva farmācijas un augsto tehnoloģiju nozare, kas apvieno bioloģijas, farmācijas un medicīnas jaunākos sasniegumus. Biofarmaceitiskie medikamenti glābj un pagarina vairāk nekā 350 miljonu cilvēku dzīvības visā pasaulē. Pasaulē katru gadu biofarmaceitisko medikamentu pielietojums pieaug par 20%.
Vēža, diabēta, sirds un asinsvadu slimību ārstēšanā biofarmaceitiskie preparāti ir vieni no efektīvākajiem ārstniecības līdzekļiem. Pēdējo desmit gadu laikā vēža slimniekiem biofarmaceitiskie medikamenti ir palielinājuši izdzīvošanas gadījumu skaitu par 50 - 60% un citiem pacientiem pagarinājuši dzīves ilgumu vidēji par 3 gadiem.
Biofarmaceitiskās zāles tiek iegūtas no bioloģiska avota vai tiek radītas izmantojot biotehnoloģiskas metodes. Tas ļauj iegūt cilvēka organismā sastopamas vai tām funkcionāli līdzvērtīgas olbaltumvielas laboratorijas apstākļos, kā arī ražot tās ar rūpnieciskām metodēm. Šādas sarežģītas vielas spēj sintezēt tikai dzīvi organismi un šūnas, piemēram, insulīns, augšanas hormons, hepatīta B vakcīna, monoklonālās antivielas.
Biolīdzinieki - līdzīga, bet ne identiska esošo bioloģisko zāļu versija, ko pēc oriģinālo zāļu patenta termiņa beigām ir izgatavojis cits ražotājs.
Biotehnoloģijas - jebkurš tehnoloģiju pielietojums, kad tek izmantotas bioloģiskās sistēmas, dzīvie organismi vai to atvasinājumi, lai izgatavot vai modificētu produktus vai procesus specifiskai lietošanai.
Vidēji, viena medikamenta izstrāde aizņem 12-15 gadus, visā procesā ieguldot ap 1 miljardu eiro. Dārgākais posms izstrādē ir klīniskie pētījumi, kas sastāda 60% no piemērotajām izmaksām.
Līdz produktu nonākšanai tirgū, tiem obligāti jāsaņem attiecīgās valsts vai reģiona pilnvarotas institūcijas atzinīgu novērtējumu, kas liecina par produkta efektivitāti, drošumu un pienesumu medicīnā.
Izstrādes process
Šis sarežģītais, laika un resursu ietilpīgais, medikamentu izstrādes process ir sadalīts zemāk aprakstītajos klīnisko pētījumu posmos. Pirms nonākšanas pirmajā posmā, viens līdz trīs gadi tiek pavadīti veicot medicīniskus testus uz dzīvniekiem, pārliecinoties, ka tie nav bīstami lietošanai cilvēkiem. Līdz plauktam nonāk mazāk par trešdaļu no visām testus uzsākošajām zālēm.
I 6 - 12 mēneši tiek pavadīti veicot testus brīvprātīgo cilvēku grupā, kuras sastāvā ir 20 - 80 brīvprātīgo. Šinī posmā izvērtē zāļu pamata drožību un farmokoloģisko saturu.
II Zāles tiek testētas uz 100 - 200 pacientiem, kas sirgst ar slimību, kurai konkrētais medikaments ir piemērots un tiek radīts. Šis posms norit gada līdz divu gadu garumā.
III Šī medikamentu izstrādes fāze ir sadalīta divās daļās, kuras notiek paralēli viena otrai.
IIIa posmā ir iesaistīti 1 - 5 tūkstoši pacientu, lai pārbaudītu zāļu efektivitāti un drošumu lielā pacientu grupā. Šajā posma daļā, kura ilgst vidēji divus līdz trīs gadus, lielākais uzsvars tiek likts uz zāļu atbilstību likuma prasībām, testi notiek dažādās institūcijās. Tiklīdz IIIa posms ir pabeigts, izstrādātājs iesniedz regulējošajai institūcijai (Latvijā - Zāļu valsts aģentūra) visu saturisko (efektivitātes, drošuma, farmakoloģisko) informāciju, kas izveidota pirms klīnisko testu uzsākšanas. Uzrāda arī ražošanas plānu, iepakojumu un produkta etiķeti. Aģentūras apskats par zālēm var aizņemt līdz pat divarpus gadiem.
IIIb posma laikā zāles tiek testētas uz liela daudzuma cilvēku. Izpēte galvenokārt fokusējas uz produkta rentabilitāti un efektivitāti, salīdzinājumā ar citām zālēm šo pašu medikamentu grupā.
IV Pēc tam, kad medikaments ir saņēmis farmācijas produktu apgrozījuma regulējošās iestādes apstiprinājumu, padziļināti pētījumi turpinās uz pacientiem. Turpmāk uzsvars tiek likts uz drošības un efektivitātes testiem, izmēģinot dažādas dozas un savienojumus.
DNS patieso struktūru, kādu pasaule to zina mūsdienās, atklāja 1966. gadā. Šis bija pagrieziena punkts biotehnoloģiju industrijā. Jau 1982. gadā tirgū parādijās pirmais biofarmācijas medikaments - Cilvēka insulīns.
Kopš tā laika arvien vairāk farmācijas kompāniju sāka pievērsties biofarmācijas nozarei, vidēji reģistrējot 2 - 2.5 tūkstošu ar medikamentiem saistītu patentu gadā. Biofarmācija sastāda 40% no kopējā farmācijas tirgus.
Pašreiz globālajā tirgū ir pieejami 650 bioloģiskie produkti - zāles un vakcīnas. 350 miljonu pacientu visā pasaulē ir uzlabojuši veselību un pagarinājuši savu mūža ilgumu pateicoties bioloģiskajiem medikamentiem, kas ārstē vairāk kā 100 specifiskas slimības.
Biofarmācijas vakcīnas ik gadu novērš 10.8 miljonus infekciju saslimstību un glābj 2.5 miljonu bērnu dzīvības. Kopš nozares pirmsākumiem, vidējais vēža slimnieku dzīves ilgums ir pagarinājies par 3 gadiem.
Tirgus vērtība globāli, miljardi eiro
ES ir vairāk kā 800 uzņēmumi, kas nodarbojas ar pētniecību un izstrādi šajā nozarē. Tomēr industrijas lielvalsts ir ASV, kas saražo aptuveni pusi no visiem biofarmācijas produktiem.
Patentu darbības laiks un biolīdzinieku ietekme uz tirgu
Biofarmācijas produkti tiek aizsargāti ar intelektuālā īpašuma tiesībām, patentiem, ļoti agrīnā izstrādes stadijā. Pēc patenta noilguma tirgū ienāk biolīdzinieki, kas konkurē ar oriģinālajiem biofarmācijas medikamentiem.
Biolīdzinieki piedāvā zemāku izmaksu augstas efektivitātes medikamentus, jo izstrādes un pētniecības process nav tik resursu ietilpīgs, bet produkta pamatā ir oriģinālais medikaments. Eiropas Savienībā 2011. gadā bija 14 biolīdzinieki, no kuriem pārdošanas ienākumi bija mērojami 239 miljonu eiro apmērā. Ņemot vērā, ka potenciāli pieejamais tirgus ir mērāms 2.261 miljardu apmērā un drīzumā daudziem biofarmācijas medikamentiem beigsies intelektuālā īpašuma ekskluzīvās tiesības, biolīdzinieku skaits tirgū pieaugs.
Informatīvajā prezentācijā "Biofarmācija - Latvijas personalizētās veselības aprūpes nākotne" piedalījās Arnis Kaktiņš, tirgus un sabiedriskās domas pētījumu centra SKDS direktors, Dr. biol. Jānis Ancāns, Eiropas Zāļu aģentūras Uzlaboto terapiju komitejas pārstāvis, Dr. med. Gunta Purkalne, P. Stradiņa klīniskās universitātes slimnīcas Onkoloģijas klīnikas vadītāja, Prof. Valda Staņēviča, Bērnu klīniskās universitātes slimnīcas Torņakalna centra vadītāja un pasākuma vadītājs Dr. biol. Juris Šteinbergs, Latvijas Biomedicīnas pētījumu un studiju centra pētnieks.
Jānis Ancāns/ Foto: Gatis Orlickis
